em rede nacional de especialistas em terapias avançadas um projeto da Agência Nacional de Vigilância Sanitária em cooperação técnica com programa das Nações Unidas para o desenvolvimento e executado pela Universidade Federal do Rio de Janeiro introdução à terapia gênica [Música] e o que é terapia gênica Vamos começar com algumas informações básicas Gênesis são pedaços do DNA que contém o código de cada indivíduo os genes codificam todas as proteínas do nosso corpo até onde se sabe os humanos têm entre 20 a 25 mil genes Oi e a maioria das pessoas têm duas cópias de cada Gene herdadas
de cada um dos nossos pais os genes são responsáveis pelas nossas características físicas como cor do cabelo cor dos olhos composição de massa muscular e todo o funcionamento do nosso corpo como metabolismo e composição do sistema imune por exemplo garantindo a diversidade individual é mas em alguns indivíduos um gene pode apresentar um defeito afetando como certa proteína funciona o que pode afetar como respiramos como digerimos alimentos como nossos neurônios funcionam como nos movimentamos como enxergamos entre outros nossos genes sofrem mutações constantemente como resultado de processos químicos dentro da célula e fatores externos como pelos raios
ultravioleta e podemos herdar mutações dos nossos pais e essas mutações podem causar doenças e daí surgiu o primeiro conceito de terapia gênica e a terapia gênica surgiu com a premissa de adicionar um gênio normal para substituir o gene defeituoso da célula atualmente o conceito de terapia gênica se expandiu podendo ser a introdução remoção ou modificação do material genético que pode ser de DNA ou RNA na célula do paciente com o objetivo de reparar modificar ou aumentar a expressão de um gene para curar melhorar ou impedir a Progressão de uma doença esse material genético transferido para
a célula irá modificar com uma proteína é produzida podemos simplesmente aumentar sua expressão ajudando a combater uma doença ou produzir proteínas novas ou modificadas e como esse material genético é transferido para célula na terapia gênica o material genético exógeno não é facilmente transferida para a célula para isso é necessário um carreador chamado vetor que ajuda a entregar o material genético e esses vetores podem ser virais ou não virás que levam o material genético terapêutico para o citoplasma ou núcleo da célula e também é importante é chamar a atenção que existem dois tipos de Terapias gênicas
a em Vivo e esses vivo na terapia gênica em vivo Gene entregue na célula-alvo diretamente pela infusão do vetor no corpo do paciente enquanto na terapia gênica esses vivo são retiradas células do corpo do paciente essas células são postas em cultura EA terapia gênica é feita nessas células no laboratório e então as células são retornados ao paciente a melhor estratégia depende da doença que o paciente tem e do tecido a ser tratado com os avanços da terapia gênica ao longo de mais de trinta anos de estudos permitem hoje o tratamento de algumas doenças genéticas raras
bem como alguns cânceres e quem sabe no futuro aplicação da terapia gênica irá se expandir e será possível o tratamento de doenças mais complexas e multifatoriais e sem origem genética determinante e
