as doenças genéticas são desencadeadas pelo funcionamento incorreto dos genes as alterações genéticas podem ser hereditárias ou causadas por mutações ao longo da vida dependendo do gênero afetado a doença pode ser grave comprometendo a saúde ou levando a pessoa à morte boa parte das doenças genéticas também são doenças raras só no Brasil 13 milhões de pessoas sofrem com doenças raras degenerativas nesse Panorama a terapia gênica desponta como uma esperança para retardar ou interromper as causas trazendo benefícios de longo prazo e aumento significativo da expectativa de vida mas como ela funciona através da introdução de material genético
no corpo de um paciente com fins terapêuticos a entrega desse material genético pode ser feita basicamente de duas formas na técnica X vivo as células de interesses são isoladas do paciente modificadas em laboratório e retornadas ao paciente já na técnica in vivo a entrega do material genético funcionante é feita por meio de um vetor hábitualmente um vetor viral os vetores podem ser criados a partir de um vírus modificado como um vírus adeno associado por exemplo para que possam carrear o material genético até a célula alvo sem risco de causar doença no paciente uma vez dentro
do corpo o novo Gene Se integra a célula do paciente e faz com que essa célula utilize para que consiga realizar suas funções de forma adequada podendo impedir o avanço da doença quando tudo começou a terapia gênica foi aplicada pela primeira vez em 1990 em uma paciente que nasceu com um erro no metabolismo hoje ela tem uma vida saudável e produtiva a terapia gênica é a cura ela pode potencialmente interromper ou retardar uma doença mas ela não reverte sequelas já existentes as pesquisas sugerem que a terapia gênica traz resultados duradouros com os efeitos variando com
o tipo de doença da terapia específica e das características do paciente quais são os riscos ou limitações da terapia gênica podem existir efeitos colaterais como o desenvolvimento de uma resposta imunológica do paciente os estudos investigam e acompanham constantemente qualquer possibilidade atualmente há 19 terapias gênicas aprovadas na Europa 15 nos Estados Unidos e quatro no Japão no Brasil já existem quatro terapias aprovadas a terapia gênica mostra cada vez mais perspectivas positivas para o tratamento de diversas doenças genéticas para tanto é fundamental que sigamos avançando nas pesquisas [Música]
